מיקי שחם מביא חידושי ומחקרי תאי גזע: טכניקת תאי גזע משפרת את יכולת מדענים לחקור מחלות גנטיות.

מיקי שחם מביא חידושי ומחקרי תאי גזע: טכניקת תאי גזע משפרת את יכולת מדענים לחקור מחלות גנטיות.

לפעמים הביולוגיה אכזרית. לפעמים שינוי חד בקוד הגנטי האנושי הוא ההבדל בין בריאות ומחלה קטלנית. אבל אף על פי שרופאים ומדענים יודעים זמן רב שהפרעות הנגרמות על ידי שינויים זעירים אלה, ללמוד בתאי גזע אנושיים הוכיח כאתגר.

נמסר על ידי מיקי שחםכי מדענים במכון גלדסטון מצאו דרך לערוך ביעילות את הגנום האנושי ובכך לא רק לחקור מחלות של בני אדם, אלא גם לסלול את הדרך לטיפולים שירפאו את המחלה על ידי תיקון ה'באגים" בקוד הגנטי של חולה.

בראשות ד"ר ברוס קונקלין, צוות המחקר מתאר איך הם פתרו את אחת הבעיות הדוחקות ביותר של הרפואה: כיצד ביעילות ובדייקנות ללכוד מוטציות גנטיות נדירות הגורמות למחלות, כמו גם איך כדי לתקן אותם. טכניקת חלוצית זו מדגישה את הסוג של חשיבה מחוץ לקופסה שהיא לעתים קרובות קריטית להצלחה מדעית.

"ההתקדמות בגנטיקה של אדם שהובילה לגילוי של מאות שינויים גנטיים הקשורים למחלות, הותירה אותנו חסרי אמצעי יעילים ללימודם", הסביר ד"ר קונקלין. "כדי לעמוד באתגר זה, חייבת להיות לנו היכולת להנדס את הגנום האנושי, אות אחת בכל פעם, עם כלים שהם יעילים, חזקים ומדויקים. והשיטה שאנו מתארים במחקר שלנו עושה בדיוק את זה."

ליקי שחם מבהיר, כי מאז שנת 1988, דם טבורי הוא המקור המועדף לתאי גזע בטיפולים המטולוגיים ורפואה מחדשת /רגנרטיבית.

מחלות וטיפולים רבים באמצעות תאי גזע מדם טבורי ברפואה רגנרטיבית נחקרים ונוספים כל העת, דוגמת: אוטיזם, שיתוק מוחין, אלצהיימר, ראיה, לב, סוכרת, אורתופדיה ועוד.

אחד האתגרים המרכזיים המונעים מחוקרים למידה של מחלות גנטיות שיכולות להתקיים בתדרים נמוכים, מה שהופך את המשימה למורכבת.

"לשיטה שלנו אנחנו צריכים למצוא דרך לזהות מוטציה יחידה בין מאות תאים נורמאליים," הסביר גלדסטון. "אז אנחנו עושים שימוש בבדיקת ניאון מיוחדת שתבדיל את הרצף של מוטציה מהרצפים המקוריים. אז ניתן למיין את שני הקבוצות של הרצפים ולזהות תאי מוטציה גם בשיעור אפסי מיתוך סך התאים".

לאחר מכן, הצוות החיל שיטות חדשות אלה לתאי גזע פלוריפוטנטיים, או תאי iPS. לתאים האלה, הנגזרים מתאי העור של חולים אנושיים, יש את אותן מוטציות כגורמי מחלות פוטנציאליות. במקרה זה, צוות המחקר השתמש בטכניקת עריכת גן מתקדמת ביותר הנקראת TALENs על מנת להציג את המוטציה הספציפית לגנום.

טכניקות עריכת גן מסוימות, יעילות בשינוי הקוד הגנטי, אך כרוכות בשימוש בסמנים גנטיים שלאחר מכן מותירים "צלקת" על הגנום. צלקות אלו יכולות להשפיע על הדורות הבאים של התאים, מצב שמסבך ניתוח בעתיד.

"השיטה שלנו מספקת דרך חדשנית ללכוד ולהגביר מוטציות ספציפיות שהן בדרך כלל נדירות ביותר," אמר ד"ר קונקלין. "היעילות הגבוהה יכולה להיות הבסיס לשלב הבא של מחקר הגנטיקה של האדם."

"כלים כגון TALENs, זמינים, השלב הבא הוא לייעל את הביצוע שלהם למחקר בתאי גזע," אמר ד"ר דירק  הוקמייר, פרופסור לביולוגיה מולקולרית ותאית באוניברסיטת קליפורניה, בברקלי, שלא היה מעורב במחקר זה. "תהליך זה יהיה קל על ידי השיטה שתוארה על ידי ד"ר קונקלין ועמיתים."

מיקי שחם – ימשיך לעדכן את גולשי האתר בחידושי תאי הגזע והדם הטבורי – בכלל, ורפואה מחדשת /רפואה רגנרטיבית.

"חלק מהמחלות ההרסניות ביותר העומדים בפנינו נגרמות על ידי שינויים גנטיים מזעריים," הוסיף ד"ר קונקלין. "אבל אנחנו מקווים שהטכניקה שלנו, על ידי טיפול בגנום האנושי כמו שורות קוד מחשב, ישמש כדי להפוך מוטציות מזיקות האלה, ובעצם לתקן את הקוד הפגום."

מימיו הראשונים, הבעיה של התחום מציל חיים זה היא ביעילות הנמוכה של איסוף דם טבורי והמספר המוגבל של תאי גזע שנאספים ועל כן מתאימים להשתלה לילדים בלבד.

מיקי שחם פיתח טכנולוגיות ואביזרים, אשר לראשונה מאפשרים לאסוף מספר תאי גזע גבוה משמעותית (ב- 33% וב- 81%, בהתאם לאביזר), שיכול לשרת גם השתלות במבוגרים וסדרות השתלות של רפואת חידוש איברים / רפואה רגנרטיבית למחלות שונות במהלך החיים.





מיקי שחם תאי גזע דם טבורי