מיקי שחם מביא חידושים ומחקרי תאי גזע, דם-טבורי ורפואה רגנרטיבית מהעולם: מתאי גזע לכליה
מיקי שחם מביא
חידושים ומחקרי תאי גזע, דם-טבורי ורפואה
רגנרטיבית מהעולם: מתאי גזע לכליה
החדשות על עריכת הגן המהפכנית שכבר כמה זמן
מטלטלות את תחום הביולוגיה הגיעו סוף סוף לאמצעי התקשורת והקהל הרחב. כעת מגיעה
הדגמה רשמית כיצד CRISPR משנה את קצב המחקר הביו-רפואי על ידי קישור
לטכנולוגיה חדשנית נוספת - תאי גזע פלוריפוטנטיים אנושיים.
עודכן על ידי מיקי שחם כי רפואה רגנרטיבית או בשמה האחר – רפואת חידוש איברים, המכונה על
ידי משרד הבריאות האמריקאי – NIH, "הדבר
הגדול הבא ברפואה", מתייחסת בכלליות לטיפול המערב את השימוש של טסיות לתקן
ולהאיץ תהליך את הריפוי הטבעי בגוף ולמנוע מרקמות נוספות ניוון הקשור במצבים
רפואיים ואסתטיים.
בנג'מין ס. פרידמן, שכרגע מבוסס באוניברסיטת
וושינגטון ועמיתיו במעבדת ג'וזף בונוונטרה בבית הספר לרפואה בהווארד השתמשו ב-CRISPR/Cas9 בכדי להנחות תאי גזע פלוריפוטנטיים להפוך למערכת מודל מעבדה
המבוססת תא אנושי לטיפול במחלת כליה פוליציסטית (PKD).
זוהי מחלת הכליה התורשתית הנפוצה ביותר, שבה חולה 1 מתוך 500 אמריקאים, ונכון
לעכשיו אין לה מזור וללא דיאליזה ארוכת טווח או השתלת כליה – היא יכולה להיות
סופנית.
מיקי שחם מבהיר, כי מאז שנת 1988, דם טבורי הוא המקור המועדף ל תאי גזע
לטיפולים המטולוגיים ורפואת חידוש-איברים /רפואה-רגנרטיבית. מחלות וטיפולים רבים באמצעות תאי גזע מדם טבורי ברפואה-רגנרטיבית נחקרים
ונוספים כל העת, דוגמת: אוטיזם, שיתוק מוחין, אלצהיימר,
ראיה, לב, סוכרת, פרקינסון, שמיעה, אורתופדיה ועוד.
פרידמן ידבר על המודל טיפול במחלת הכליה
הפוליציסטית ב-ASCB 2015 בסאן דייגו ביום שני, ה-14 לדצמבר, כהמשך
לפרסום המוקדם יותר בכתב העת "Nature
Communications".
סימן ההיכר של מחלת הכליה הפוליציסטית זוהי
היווצרות של ציסטות מזיקות דמויות בלון בתעלות הכליה. בתחילת המילניום, ביולוגים
המומחים בחקר התא חיברו בין היווצרות הציסטות לבין מוטציות גנטיות המשפיעות על
הסיליה הראשונית, חלקיקים הדומים לשיער העולם מהתא ונראה שפועלים כאנטנות חושיות.
גילויים ראשוניים אלה נעשה בגופים לא אנושיים,
כגון אצות ודגיגי זברה. אך מגננון המחלה הספציפי בבני אנוש עדיין אינו מובן לגמרי,
בין השאר בגלל שלא היו מודלים טובים של המחלה בתאי הכליות.
CRISPR נתן לפרידמן ועמיתיו כלי בעל דיוק מירבי על מנת לארגן מחדש את
הגנום של תאי גזע פלוריפוטנטיים אנושיים בכדי לכלול את המוטציות של מחלת הכליה
הפוליציסטית בגנים המשויכים למחלה – PKD1 ו-PKD2. החוקרים
השתמשו במערכת תרבית תא תלת-מימדית בכדי לשדל את הגנים ליצור את המוטציה ולהביא
לכך שתאי גזע פלוריפוטנטיים אנושיים בריאים יעברו את הדרך להפוך לתאי אב של הכליה
ולבסוף לתאי אבובית הקרובים הנמצאים בנפרונים של הכליה.
בתאי המוטציה האבוביים הם צפו בהיווצרות של
אלמנטים שקופים הדומים לציסטות, אך לא בקרב קבוצת הביקורת שלהם. תצפיות אלו ואחרות
שכנעו את החוקרים ש- CRISPR/Cas9 ומערכת תאי הגזע הפלוריפוטנטיים האנושיים
מייצרים מודל אנושי יציב ומדויק ברמה הביולוגית עבור מחלה גנטית נפוצה, מה שיכול
להביא להבנה חדשה ולאפשר לפתח את הטיפולים הדרושים.
מיקי שחם – ימשיך לעדכן את הקורא
הישראלי בחידושים ותגליות תאי גזע ודם טבורי
– בכלל, ורפואת חידוש-איברים /רפואה-רגנרטיבית מהעולם.
מימיו הראשונים בשנת 1988, הבעיה של התחום מציל חיים זה היא ביעילות
הנמוכה ביותר של איסוף דם טבורי
והמספר המוגבל של תאי גזע שנאספים ועל כן מתאים להשתלה המטולוגית
לילדים בלבד.
מיקי שחם
פיתח טכנולוגיות ומכשור, אשר לראשונה מאפשרים לאסוף מספר תאי גזע
גבוה משמעותית, אשר יכולים לשרת גם השתלות במבוגרים וסדרות השתלות של
רפואה-התחדשותית /רפואה-רגנרטיבית למחלות שונות במהלך החיים.
מיקי שחם תאי גזע דם טבורי